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慢性肾病代谢性酸中毒治疗药Veverimer提交新药申请

  •        中医养生堂
  • 发表时间:2019-12-04 14:34
  • 来源:原创整理

2019年9月4日,Tricida,一家专注其候选药物Veverimer(TRC101)开发和商业化的制药公司宣布,已根据加速批准计划向美国FDA提交新药申请(NDA)。

▍代谢性酸中毒

代谢性酸中毒是一种通常由慢性肾病(CKD)引起的慢性病,可加速肾脏恶化的进展。迄今没有FDA批准的治疗代谢性酸中毒的疗法。由于身体积累了过多的酸,并且当患者的肾脏不能再正常排出或产生足够的碳酸氢盐来平衡酸的产生时就会发生这种严重的疾病。因为肾功能减退,CKD患者代谢性酸中毒的患病率和严重程度逐渐升高。作为一种慢性病,代谢性酸中毒与CKD进展和死亡的风险增加有关。它还与肌肉萎缩和骨密度降低的风险增加有关。

▍Veverimer的特点

Veverimer是一种新型的口服含(交联的)非吸收性(胺)聚合物的组合药物,作为水悬浮液口服给药,它通过结合和高选择性地与胃肠道中的盐酸高容量结合,并通过粪便排泄(去除质子和/或氯离子),从而减少体内酸的总量,并增加血液碳酸氢盐,并使血液pH值正常化,从而达到治疗代谢性酸中毒的目的。尤其重要的是,Veverimer不提供(释放)钠或其它抗衡离子,可允许长期治疗慢性肾病(CKD)患者的代谢性酸中毒,此类病人通常患有合并症,如高血压,心血管疾病,心力衰竭或水肿,这一点尤其重要。

据报道,该公司从产生治疗代谢性酸中毒的想法到自主发现、开发和提供Veverimer的NDA的过程在不到6年的时间内实现。预期明年可能获得批准和上市。

▍乐观临床数据

提交的报告得到III期临床试验数据的支持,这些试验已在《柳叶刀》(2019年3月和2019年6月)发表。

在一项III期研究中,208名患者经过12周治疗后,血液碳酸氢盐显著增加。3月28日,Tricida又公布了在185名患者中开展的40周延长研究数据。数据符合试验延长部分的所有主要和次要目标。

有关该药(累计)超过52周的持久性数据也是积极的。在111名接受该药治疗的患者中,63%患者血液碳酸氢盐水平升高至少每升4毫当量,或者血液碳酸氢盐水平达到正常范围;相比之下,74名接受安慰剂受试者中仅有38%(p = 0.0015)。

数据统计还要求评估超过52周Veverimer治疗相比安慰剂的复合终点:全因死亡率,透析/肾移植或估计肾小球滤过率下降≥50%(用于检查肾脏工作情况的测试)——DD50。在接受Veverimer的124名受试者中,4%(5名)发生DD50事件,包括一名开始透析的患者。相比之下,在随机分配到安慰剂组的93名受试者中,10.8%(10名)受试者发生DD50事件,包括4名死亡和1名开始透析者。

接受Veverimer治疗的受试者与安慰剂组相比,观察到全因死亡率、和/或CKD进展的复合终点年化事件发生率降低65%。

这些结果远远超出了研究人员的预期,他们没有想到会在Veverimer治疗的患者中观察血液碳酸氢盐增加的临床益处如此乐观的证据。

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